[{"data":1,"prerenderedAt":1023},["ShallowReactive",2],{"press-releases-list-zh":3},[4,72,221,374,505,590,681,743,902,972],{"id":5,"title":6,"abstract":7,"body":8,"confetti":60,"date":61,"description":62,"extension":63,"img":64,"meta":65,"navigation":66,"path":67,"seo":68,"stem":69,"subtitle":70,"__hash__":71},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-05-14-asgct-2026-clinical-translation.md","中眸医疗在 ASGCT 2026 展示临床转化成果与下一代视网膜基因治疗平台","中眸医疗今日在2026年ASGCT展示了ZM-02光遗传基因疗法的首次人体试验52周结果、下一代ON型双极细胞项目进展及Moji 2.0色觉测评工具，显示晚期视网膜色素变性患者安全耐受性良好、视力与色觉改善显著，并提出覆盖全视力谱的创新治疗与评估策略。",{"type":9,"value":10,"toc":56},"minimark",[11,20,23,26,29,32,39,48],[12,13,14,15,19],"p",{},"中眸医疗今日在美国马萨诸塞州波士顿举行的",[16,17,18],"strong",{},"2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会"," 上进行了两场口头报告和一项海报展示。",[12,21,22],{},"大会上，中眸医疗展示了 ZM-02 用于晚期视网膜色素变性患者的首次人体 MOON 试验 52 周临床实验结果、一项下一代靶向 ON 型双极细胞（ON-bipolar）的光遗传学项目的临床前数据，以及一种为极低视力患者设计的色觉功能结局评估工具的测试数据。公司认为，这些研究成果展现了其差异化的视网膜基因治疗战略，即通过更具临床可行性的给药方式、无需依赖特定基因突变的视觉恢复方案，以及能够更准确评估晚期患者实际获益的新型功能评价工具，构建完整的治疗与评估体系。",[12,24,25],{},"在关于 ZM-02 的口头报告中，中眸医疗分享了针对晚期视网膜色素变性且基线视力严重受损患者开展的随机、单盲、假手术对照 MOON 试验的 52 周数据。根据报告，ZM-02 在单次玻璃体腔注射后一年内总体耐受性良好，未观察到严重不良事件、剂量限制性毒性、与药物相关的后节炎症或眼部结构性并发症。全部 6 名接受治疗的受试者均较基线有所改善，其中 83.3% 达到至少 0.3 LogMAR 的具有临床意义的最佳矫正视力（BCVA）改善，第 52 周平均 BCVA 改善幅度为 0.61 LogMAR。接受治疗的受试者相比对照组在多亮度功能测试和色调辨别方面也显示出持续改善。",[12,27,28],{},"在第二场口头报告中，重点介绍了其下一代靶向 ON 型双极细胞（ON-bipolar）的光遗传学项目，该项目结合了 TRPM1 启动子、增强型感光蛋白 NCR273 以及优化后的 AAV2.NN 衣壳。在 rd10 小鼠中，该构建体在单次玻璃体腔注射后实现了强效且选择性的 ON 型双极细胞表达，恢复了视网膜光反应、皮层信号传导以及视觉引导行为。治疗效果持续至少 1 年，同时视网膜结构保持完整，未观察到毒性或免疫相关损伤。公司认为，这些发现支持其下一代光遗传学平台继续向未来人体临床转化推进。",[12,30,31],{},"在海报展示环节展示了 Moji 2.0（LVCDT）的数据。这是一种定量色觉辨别工具，旨在解决遗传性视网膜疾病中的关键终点缺口。根据海报内容，Moji 2.0 在不同亚组和不同疾病严重程度中均表现出与 BCVA 最强的相关性，优于 Ishihara 和 LVCCT，尤其是在传统检测方法失效的严重视力损伤患者中。海报还指出，Moji 2.0 能够在完整视力谱范围内对色觉进行分级，包括手动感知（hand motion）、光感（light perception）以及无光感（no light perception）患者，因此它成为该研究中唯一能够覆盖整个遗传性视网膜营养不良疾病视力范围的可行色觉检测工具。",[12,33,34,35,38],{},"“ASGCT 是一个能够区分兼具临床转化能力与平台深度项目的重要论坛，”",[16,36,37],{},"中眸医疗创始人兼首席执行官沈吟教授"," 表示。“今年，我们很高兴展示覆盖公司整个视网膜基因治疗战略链条的数据——从 ZM-02 的首次人体临床结果，到下一代 ON 型双极细胞光遗传学工程，再到有望改善严重视网膜疾病疗效评估方式的转化终点研究。”",[12,40,41,44,47],{},[16,42,43],{},"关于 ZM-02",[45,46],"br",{},"\nZM-02 是为晚期视网膜色素变性开发的下一代光遗传学基因疗法。在随机 MOON 临床试验（NCT06292650）中，ZM-02 正被评估作为一种单次玻璃体腔注射疗法，用于治疗晚期 RP 和严重视力损失患者。根据此次被 ASGCT接收的摘要，该首个人体研究的 52 周结果显示，ZM-02 具有良好的安全性，并在视力、功能视觉和色觉方面实现持续改善，支持其作为一种非突变依赖疗法继续推进临床开发。ZM-02 已于 2024 年 10 月获得美国 FDA 孤儿药认定，且 FDA 已于 2025 年 11 月批准开展随机、国际多中心 Phase 1\u002F2 PRISM 临床试验（NCT07282457）。",[12,49,50,53,55],{},[16,51,52],{},"关于中眸医疗",[45,54],{},"\n中眸医疗是一家专注于开发严重视网膜疾病创新疗法的全球眼科基因治疗公司。公司于 2026 年 3 月启用 中眸医疗作为新的英文名称，以体现其向全球化眼科基因治疗企业发展的战略定位。其产品管线包括处于临床阶段、基于光遗传技术开发的晚期视网膜色素变性治疗项目 ZM-02，以及其他旨在支持视觉恢复和视网膜基因治疗开发的项目和技术平台。",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":59},"",2,[],false,"2026-05-14T00:00:00.000Z","中眸医疗今日在美国马萨诸塞州波士顿举行的2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会 上进行了两场口头报告和一项海报展示。","md",null,{},true,"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-05-14-asgct-2026-clinical-translation",{"title":6,"description":62},"news\u002Fpress\u002F2026-05-14-asgct-2026-clinical-translation","中国香港和上海","Hb7uRQM5__WisIOrHqAwrir2Xx8qX5NorNcjPfy0jH0",{"id":73,"title":74,"abstract":75,"body":76,"confetti":60,"date":215,"description":83,"extension":63,"img":64,"meta":216,"navigation":66,"path":217,"seo":218,"stem":219,"subtitle":70,"__hash__":220},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-04-24-asgct-2026-abstracts.md","中眸医疗多项成果将亮相 2026 年 ASGCT 年会","中眸医疗今日宣布，其三项摘要已被 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会接收，将于 2026 年 5 月 11 日至 15 日在美国马萨诸塞州波士顿展示，包括两项口头报告和一份海报，重点涵盖 ZM-02 首次人体 MOON 试验 52 周数据、下一代光遗传学平台研发进展，以及针对极低视力患者的创新色觉功能评估工具。",{"type":9,"value":77,"toc":209},[78,84,87,90,97,100,106,110,139,142,166,169,195,198,201,204,206],[12,79,80],{},[81,82,83],"em",{},"此次展示重点聚焦 ZM-02 的首次人体临床数据、下一代 ON-双极细胞靶向光遗传学技术，以及针对视力极低患者的创新色觉评估指标。",[12,85,86],{},"专注于为严重视网膜疾病开发变革性疗法的全球临床阶段基因治疗公司中眸医疗，今日宣布其三项摘要已被 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会接收。ASGCT 年会是基因与细胞治疗创新领域全球领先的论坛之一，将于 5 月 11 日至 15 日在美国马萨诸塞州波士顿举行。此次入选包括两项口头报告和一份海报展示，凸显了中眸医疗在视网膜基因治疗领域日益增强的临床和转化领导地位。",[12,88,89],{},"两项口头报告将分别展示：ZM-02 治疗晚期视网膜色素变性（RP）的首次人体、随机 MOON 临床试验的 52 周数据，以及下一代 ON-双极细胞靶向光遗传学项目的临床前数据。海报展示将重点介绍 Moji Test，这是一种专为严重低视力患者设计的色觉功能评估工具。这些展示共同体现了中眸医疗的战略：通过从首次人体验证到下一代平台创新，以及更精准的功能评估，推进不依赖基因突变类型的视觉恢复疗法。",[12,91,92,93,96],{},"“ASGCT 是基因治疗领域的汇聚地，入选两项口头报告和一份海报，是对中眸医疗实力的重要认可。在这一被公认为全球规模最大、最负盛名的基因与细胞治疗会议上，仅有极少数提交的摘要能被选为口头报告。我们的视网膜项目能够占据两个名额，反映了我们的科学造诣和临床数据的扎实程度。”",[16,94,95],{},"中眸医疗联合创始人兼首席运营官章洁勇"," 表示，“我们的核心管线 ZM-02 产生的首次人体数据，是我认为目前遗传性视网膜疾病领域最令人振奋的数据之一，具有持久性、可重复性，且是在那些别无选择的患者身上测得的。我们将在波士顿的讲台上分享这些数据，并期待届时的交流。但同样令我兴奋的是未来。我们的下一代光遗传学平台在多种视觉恢复方案上持续取得进展，并获得了跨模态的强有力临床前数据支持。我们也将在会上对此进行分享。我们相信，这直接证明了该平台的广度和价值。对于正在思考视网膜基因治疗领域持久价值所在的合作伙伴和投资者而言，答案就是：平台的深度、临床的验证以及正确的团队。中眸医疗三者兼备。我们欢迎各类战略合作伙伴加入我们，共同推进商业化进程。”",[12,98,99],{},"中眸医疗认为，这些展示进一步强化了公司在视网膜基因治疗领域的差异化优势：结合了临床便捷的玻璃体腔注射给药、不依赖突变的光遗传学设计，以及能够更好捕捉晚期视网膜变性患者获益的功能终点。",[12,101,102],{},[103,104],"img",{"alt":57,"src":105},"\u002Fnews-img\u002Fasgct2026.jpeg",[107,108,109],"h3",{"id":109},"重点报告内容",[12,111,112,115,117,120,121,123,126,127,129,132,133,135,138],{},[16,113,114],{},"口头报告 1",[45,116],{},[16,118,119],{},"题目："," 利用增强型感光蛋白和启动子的下一代靶向 ON 双极细胞光遗传疗法在视网膜变性中实现持久视功能恢复",[45,122],{},[16,124,125],{},"摘要 ID："," 185",[45,128],{},[16,130,131],{},"时间地点："," 2026 年 5 月 13 日，11:00-11:15（美国东部时间），MCEC 205ABC 室（2 层）",[45,134],{},[16,136,137],{},"报告人："," 沈吟，中眸医疗创始人兼 CEO",[12,140,141],{},"本报告重点介绍了下一代光遗传学构建体的临床前数据。该构建体结合了 ON-双极细胞特异性 TRPM1 启动子、增强型光敏蛋白 NCR273 以及优化的 AAV2.NN 衣壳。在 rd10 小鼠模型中，通过单次玻璃体腔注射，该构建体实现了稳健且选择性的 ON-双极细胞表达，并持久恢复了光反应、皮层信号和视觉引导行为。治疗效果持续至少一年，视网膜结构保存完好，且未观察到毒性或免疫相关损伤。摘要指出，这些发现基于 ZM-02 此前的 IIT 和 IND 获批经验，支持未来的临床转化和全球扩展。",[12,143,144,147,149,151,152,154,156,157,159,161,162,164,138],{},[16,145,146],{},"口头报告 2",[45,148],{},[16,150,119],{}," 首个人体 ZM-02 光遗传疗法治疗晚期视网膜色素变性的 52 周持续视觉和功能改善结果",[45,153],{},[16,155,125],{}," 446",[45,158],{},[16,160,131],{}," 2026 年 5 月 15 日，08:45-09:00（美国东部时间），MCEC 257AB 室（2 层）",[45,163],{},[16,165,137],{},[12,167,168],{},"本次报告将汇报 ZM-02 在晚期视网膜色素变性患者中进行的随机、单盲、对照 MOON 临床试验的 52 周安全性和视觉结果。摘要显示，所有不良事件均为 2 级及以下，可自行缓解或通过常规护理解决，且均与 ZM-02 无关。未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件。在治疗组受试者中，83.3% 的受试眼实现了具有临床意义的最佳矫正视力（BCVA）改善，100% 在至少 2 项或 3 项多亮度测试中表现进步，并报告了色调辨别力的持续提升。对照组未表现出 BCVA 改善，功能测试变化极小且不一致。",[12,170,171,174,176,178,179,181,183,184,186,188,189,191,194],{},[16,172,173],{},"海报展示",[45,175],{},[16,177,119],{}," 一种用于极低视力患者的基因与细胞治疗色觉功能结局指标",[45,180],{},[16,182,125],{}," 2378",[45,185],{},[16,187,131],{}," 2026 年 5 月 13 日，17:00-18:30（美国东部时间）",[45,190],{},[16,192,193],{},"作者："," 周文慧，MD，中眸医疗医学总监",[12,196,197],{},"本海报介绍了 Moji 低视力色觉辨别测试（Moji LVCDT），旨在量化 BCVA 差于 LogMAR 1.6 的遗传性视网膜营养不良患者的残留色觉，而传统的 Ishihara 和 LVCCT 等测试通常在这些患者中失效。研究显示，Moji LVCDT 分数与 BCVA 呈强负相关，并能检测和分级低视力受试者的残留色觉功能。其高完成率、与功能性视觉的强相关性以及可重复性，支持其在晚期遗传性视网膜疾病人群中作为基线和纵向结局指标的潜力。",[107,199,43],{"id":200},"关于-zm-02",[12,202,203],{},"ZM-02 是为晚期视网膜色素变性开发的下一代光遗传学基因疗法。在随机 MOON 临床试验（NCT06292650）中，ZM-02 正被评估作为一种单次玻璃体腔注射疗法，用于治疗晚期 RP 和严重视力损失患者。根据此次被 ASGCT 接收的摘要，该首个人体研究的 52 周结果显示，ZM-02 具有良好的安全性，并在视力、功能视觉和色觉方面实现持续改善，支持其作为一种非突变依赖疗法继续推进临床开发。ZM-02 已于 2024 年 10 月获得美国 FDA 孤儿药认定，且 FDA 已于 2025 年 11 月批准开展随机、国际多中心 I\u002FII 期 PRISM 临床试验（NCT07282457）。",[107,205,52],{"id":52},[12,207,208],{},"中眸医疗是一家专注于开发严重视网膜疾病创新疗法的全球眼科基因治疗公司。公司于 2026 年 3 月启用 Augelux Therapeutics 作为新的英文名称，以体现其向全球化眼科基因治疗企业发展的战略定位。其产品管线包括处于临床阶段、基于光遗传技术开发的晚期视网膜色素变性治疗项目 ZM-02，以及其他旨在支持视觉恢复和视网膜基因治疗开发的项目和技术平台。",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":210},[211,213,214],{"id":109,"depth":212,"text":109},3,{"id":200,"depth":212,"text":43},{"id":52,"depth":212,"text":52},"2026-04-24T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-04-24-asgct-2026-abstracts",{"title":74,"description":83},"news\u002Fpress\u002F2026-04-24-asgct-2026-abstracts","AULOV3sGyBX6qeLOeXthBYfsXzN4ex3BEJRdF3tOA-Y",{"id":222,"title":223,"abstract":224,"body":225,"confetti":60,"date":368,"description":231,"extension":63,"img":64,"meta":369,"navigation":66,"path":370,"seo":371,"stem":372,"subtitle":70,"__hash__":373},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-04-22-arvo-2026.md","中眸医疗将在 ARVO 2026 年会上精彩亮相","中眸医疗今日宣布，公司三项研究摘要已被接受，将在于 2026 年 5 月 3 日至 7 日于美国科罗拉多州丹佛举行的 ARVO 2026 Annual Meeting 上展示。展示内容包括：ZM-02 首个人体 MOON 试验的 52 周临床数据、新型光遗传学平台研发进展，以及一种新型低视力色觉功能评估工具。",{"type":9,"value":226,"toc":362},[227,232,243,257,267,273,278,282,304,324,328,350,352,358,360],[12,228,229],{},[81,230,231],{},"展示内容包括：1）ZM-02 首个人体 MOON 试验的 52 周临床数据，2）新型光遗传学平台研发进展，3）一种新型低视力色觉功能评估工具eMoji。",[12,233,234,235,238,239,242],{},"专注于开发致盲性视网膜疾病突破性疗法的全球临床阶段基因治疗公司",[16,236,237],{},"中眸医疗","，今日宣布，其三项研究摘要已被接受，将在于 2026 年 5 月 3 日至 7 日于美国科罗拉多州丹佛举行的 ",[16,240,241],{},"ARVO 2026 Annual Meeting"," 上展示。其中包括两项口头报告和一项海报展示，体现了中眸在临床阶段项目及下一代眼科产品管线方面持续取得的重要进展。",[12,244,245,246,249,250,253,254,256],{},"大会报告包括：ZM-02 用于晚期视网膜色素变性（RP）的首个人体试验",[16,247,248],{},"MOON"," 随访52 周数据、新型光遗传学平台研发进展临床前数据，以及针对视力极低患者的 ",[16,251,252],{},"Moji Test"," 低视力色觉测试临床研究。ZM-02 和下一代光遗传疗法摘要被选为口头报告，",[16,255,252],{}," 摘要则以海报形式展示。",[12,258,259,262,263,266],{},[16,260,261],{},"中眸医疗创始人沈吟"," 教授表示：\"",[16,264,265],{},"ARVO"," 是全球眼科领域最重要的学术平台之一，我们很高兴能够展示反映中眸医疗视网膜基因治疗平台广度的临床和临床前数据。这些展示成果体现了我们从 ZM-02 的首次人体验证，到基础创新技术研发平台的持续推进，同时也展示了我们在开发针对重度视力损失患者有意义视觉功能评估新方法方面取得的进展。\"",[12,268,269,270,272],{},"中眸医疗此次在 ",[16,271,265],{}," 的展示涵盖了晚期视网膜退行性疾病的非突变依赖治疗策略、功能改善的持久性，以及改善晚期遗传性视网膜疾病临床评估的工具。",[12,274,275],{},[103,276],{"alt":57,"src":277},"\u002Fnews-img\u002Farvo2026.jpg",[107,279,281],{"id":280},"_1-口头报告","1. 口头报告",[12,283,284,287,288,290,292,293,295,297,298,300,303],{},[16,285,286],{},"标题："," 下一代靶向 ON 双极细胞光遗传疗法（报告编号 2547）",[45,289],{},[16,291,131],{}," 2026 年 5 月 5 日 08:30–10:15 MDT，Mile High 4A（Session 310）",[45,294],{},[16,296,137],{}," 沈吟教授，MD&PhD",[45,299],{},[16,301,302],{},"数据亮点："," 展示了一种下一代光遗传学平台的临床前数据，在 rd10 小鼠模型中，该构建体实现了强效且选择性的 ON 双极细胞表达，能持续恢复光反应和皮层信号传导，改善视觉引导行为，并在 12 个月观察期内安全性良好。该研究在中眸ZM-02 临床经验和 IND 获批基础之上，继续推进下一步临床试验开发。",[12,305,306,308,309,311,313,314,316,318,319,321,323],{},[16,307,286],{}," ZM-02 光遗传疗法治疗晚期视网膜色素变性的 52 周持续视觉和功能改善结果（报告编号 5902）",[45,310],{},[16,312,131],{}," 2026 年 5 月 7 日 14:00–15:45 MDT，Bluebird Ballroom 1B（Session 543）",[45,315],{},[16,317,137],{}," 周文慧 MD，中眸医疗医学总监",[45,320],{},[16,322,302],{}," 该报告展示了随机、单盲、对照 MOON 试验中 ZM-02 治疗晚期视网膜色素变性的 52 周结果。在 6 名接受治疗的受试者中，100%有在至少 2 项或 3 项功能测试中获得改善，并观察到色觉持续改善。83.3% 达到具有临床意义的最佳矫正视力的视力改善效果（BCVA LogMar>0.3），假治疗对照组在 BCVA 上未见改善，功能测试结果仅有轻微且不一致变化。未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件。",[107,325,327],{"id":326},"_2-arvo-2026-海报展示","2. ARVO 2026 海报展示",[12,329,330,332,333,335,337,338,340,194,342,344,346,347,349],{},[16,331,286],{}," 用于严重低视力色觉评估的 Moji 检测（摘要编号 0924）",[45,334],{},[16,336,131],{}," 2026 年 5 月 4 日 15:00–16:45 MDT（Session 263）",[45,339],{},[16,341,137],{},[45,343],{},[16,345,302],{}," 该海报介绍了 Moji Test 低视力色觉辨别测试，用于量化遗传性视网膜营养不良患者的残余色觉功能，适用于 BCVA 低于 LogMAR 1.6、传统色觉测试（如 Ishihara 和 LVCCT）已无法提供有效结果的患者。摘要显示，",[16,348,252],{}," 评分与 BCVA 呈显著负相关，在严重视力低下的患者中能有较高评分，有望作为晚期遗传性视网膜疾病患者基线及长期随访的结局评估指标。",[107,351,43],{"id":200},[12,353,354,355,357],{},"ZM-02 是一种用于治疗晚期视网膜色素变性的下一代光遗传基因疗法。在随机 MOON 临床试验（NCT06292650）中，ZM-02 正被评估作为一种单次玻璃体腔注射疗法，用于治疗晚期 RP 和严重视力损失患者。根据此次被 ",[16,356,265],{}," 接收的摘要，该首个人体研究的 52 周结果显示，ZM-02 具有良好的安全性，并在视力、功能视觉和色觉方面实现持续改善，支持其作为一种非突变依赖疗法继续推进临床开发。美国 FDA 已于 2024 年 10 月授予 ZM-02 孤儿药资格认定，并于 2025 年 11 月批准其开展随机国际多中心 I\u002FII 期 PRISM 试验（NCT07282457）。",[107,359,52],{"id":52},[12,361,208],{},{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":363},[364,365,366,367],{"id":280,"depth":212,"text":281},{"id":326,"depth":212,"text":327},{"id":200,"depth":212,"text":43},{"id":52,"depth":212,"text":52},"2026-04-22T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-04-22-arvo-2026",{"title":223,"description":231},"news\u002Fpress\u002F2026-04-22-arvo-2026","Jwyc-o6mYEbGVPbC7RiZI7CSXk-FWIcr4tNToSDPU4E",{"id":375,"title":376,"abstract":377,"body":378,"confetti":66,"date":498,"description":382,"extension":63,"img":64,"meta":499,"navigation":66,"path":500,"seo":501,"stem":502,"subtitle":503,"__hash__":504},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-11-28-fda-clearance-optogenetic.md","中国原创力量！中眸医疗光遗传基因治疗项目20天获美国IND 许可","全球临床阶段基因与光遗传学治疗公司中眸医疗（简称“中眸”）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其创新光遗传学基因治疗产品 ZM-02 的新药临床试验（IND）申请。ZM-02 面向晚期视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）患者，具有基因突变非依赖性（mutation-agnostic）的治疗特性。视网膜色素变性是一组与 270 余种基因突变相关的遗传性视网膜疾病，全球受影响患者估计超过 200 万人，目前尚无根治性治疗方案。……",{"type":9,"value":379,"toc":489},[380,383,388,391,396,399,402,405,408,411,415,434,437,445,447,450,453,457,460,463,467,470,473,476,481,483,486],[12,381,382],{},"全球临床阶段基因与光遗传学治疗公司中眸医疗（简称“中眸”）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其创新光遗传学基因治疗产品 ZM-02 的新药临床试验（IND）申请。ZM-02 面向晚期视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）患者，具有基因突变非依赖性（mutation-agnostic）的治疗特性。视网膜色素变性是一组与 270 余种基因突变相关的遗传性视网膜疾病，全球受影响患者估计超过 200 万人，目前尚无根治性治疗方案。",[12,384,385],{},[103,386],{"alt":57,"src":387},"\u002Fnews-img\u002Ffda-clearance.jpg",[12,389,390],{},"FDA 在 20 天内完成了对 ZM-02 IND 申报资料的审评，快于常规 30 天审评时限，充分体现了中眸在化学制造与质量控制（CMC）、临床前研究（Non-Clinical）以及临床开发（Clinical）整体方案方面的质量、完备性与科学严谨性。此前，FDA 已授予 ZM-02 用于治疗视网膜色素变性的孤儿药资格（Orphan Drug Designation），且不限定具体致病基因亚型。",[12,392,393],{},[103,394],{"alt":57,"src":395},"\u002Fnews-img\u002Ffda.jpg",[12,397,398],{},"本次 IND 许可，使 ZM-02 成为源自中国、获美国 IND 批准首个进入国际临床开发阶段的光遗传学基因治疗产品，也标志着中眸跻身全球少数推进光遗传学疗法进入跨国临床试验的先行者之列。",[12,400,401],{},"中眸医疗创始人、首席执行官沈吟教授表示：",[12,403,404],{},"“此次获得美国 IND 许可，不仅是中眸发展的关键里程碑，也是中国新一代基因与光遗传学疗法迈向全球的重要一步。ZM-02 从设计之初就以满足全球监管标准为目标，本次获批体现了国际监管机构对我们科学策略、CMC 体系和临床开发路径的高度认可。随着 PRISM 研究的启动，我们离为目前缺乏有效治疗选择的重度视网膜色素变性患者恢复有意义的功能性视力，又近了一步。”",[12,406,407],{},"中眸医疗科学顾问委员会主席 Alvin Luk 博士补充道：",[12,409,410],{},"“ZM-02 的核心优势在于，我们并非简单复用第一代微生物视紫红质通道，而是通过蛋白工程设计出在超低光照条件下即可激活、动力学快速且具备优良神经安全性的下一代工程化光敏蛋白。其高光敏感度使患者在日常环境光条件下即可获得视功能改善，无需佩戴外置护目镜或光放大设备。MOON 研究采用随机、假注射对照与单盲设计，为光遗传学首次人体研究提供了难得严谨的临床证据，而 FDA 的快速审评和许可也体现了中眸在转化研究与平台化能力方面的成熟度。”",[107,412,414],{"id":413},"zm-02-首次人体临床试验亮点moon-试验nct06292650","ZM-02 首次人体临床试验亮点（MOON 试验，NCT06292650）",[416,417,418,422,425,428,431],"ul",{},[419,420,421],"li",{},"安全性：未观察到与药物相关的严重不良事件（SAEs）或剂量限制性毒性（DLTs）。",[419,423,424],{},"视力疗效（相对于假注射）：在 52 周时，83.3%（5\u002F6）的接受 ZM-02 治疗患者达到 ≥0.3 LogMAR 的最佳矫正视力（BCVA）改善，平均增益 0.61 LogMAR，约相当于 30 个 ETDRS 视力表字母；假注射组未见具有临床意义的视力改善。",[419,426,427],{},"功能性视力提升：6 例治疗患者中有 4 例在多亮度移动性测试及弱光导航能力方面取得显著改善，而假注射组未见相应功能获益。",[419,429,430],{},"色觉恢复：首次在晚期 RP 人群中观察到部分患者在光遗传学治疗后有基础色觉功能恢复，假注射组未见色觉改善。",[419,432,433],{},"持久性：单次玻璃体腔内注射所带来的视力和功能性改善在至少 52 周的随访期内持续存在。",[107,435,436],{"id":436},"商务拓展及合作事宜",[12,438,439,440],{},"如需了解商务合作及管线合作机会，敬请联系：",[441,442,444],"a",{"href":443},"mailto:BD@zmtherapeutics.com","BD@zmtherapeutics.com",[107,446,43],{"id":200},[12,448,449],{},"ZM-02 是一款新一代光遗传学基因疗法，适用于包括视网膜色素变性在内的晚期视网膜退行性疾病。该疗法采用腺相关病毒 2 型（AAV2）载体，通过单次玻璃体腔注射，将新型工程化光敏蛋白 PsCatCh2.0e 表达于残存的视网膜双极细胞及\u002F或神经节细胞，使其在缺乏功能性光感受器（视杆、视锥细胞）的情况下仍能对光信号产生反应，从而重建视网膜的光感应通路。",[12,451,452],{},"ZM-02 在中国完成的首次人体临床研究显示出良好的安全性和耐受性，并在日常环境光条件下带来早期的功能性视力改善。2024 年 10 月，美国 FDA 授予 ZM-02 用于治疗视网膜色素变性的孤儿药资格。",[107,454,456],{"id":455},"关于-zm-02-临床试验prism-研究","关于 ZM-02 临床试验（PRISM 研究）",[12,458,459],{},"在美国和中国，ZM-02 将通过主方案设计开展一项跨国、多队列、假注射对照、剂量递增的 I\u002FII 期临床研究（PRISM 研究），受试者将涵盖成年 RP 患者，并计划进一步扩展至儿科人群。研究将评估单次玻璃体腔注射 ZM-02 至少 52 周内的安全性、耐受性、初步疗效及长期临床持久性。",[12,461,462],{},"主要终点包括不良事件、相关实验室指标及系统性和眼科安全评估；功能性视力将通过视力测试、多亮度视觉功能测试进行量化，包括多亮度移动性测试MLMT及其他测试等。在完成主要研究阶段后，受试者将进入长期随访研究，以进一步评估疗效和安全性的持续性。",[107,464,466],{"id":465},"关于视网膜色素变性retinitis-pigmentosa-rp","关于视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）",[12,468,469],{},"视网膜色素变性是一组遗传性视网膜变性疾病，以夜盲、视野进行性缩小和最终中央视力丧失为主要临床特征。其致病基础高度异质，已知相关致病基因超过 270 个，疾病进展速度和表现差异显著。目前尚无针对大部分患者的根治性治疗手段，全球约 200 万患者正面临视力不可逆下降直至失明的风险，对具有疾病修饰作用的创新疗法存在迫切且巨大的未满足医疗需求。",[107,471,472],{"id":472},"关于光遗传学疗法",[12,474,475],{},"光遗传学疗法通过基因工程手段将特定光敏感蛋白导入靶向视网膜的神经元，使其在光照刺激下产生可控的电生理响应，从而实现对神经环路的“光控开关”。与传统基因替代治疗主要针对单一基因缺陷不同，光遗传学疗法通过绕过已丧失功能的光感受器细胞，直接激活视网膜中仍然存活的双极细胞和\u002F或神经节细胞，以重建视觉通路，其疗效不依赖于具体的致病基因类型，因此具备突变非依赖性和潜在“一次性治疗”的优势。",[12,477,478],{},[103,479],{"alt":57,"src":480},"\u002Fnews-img\u002Flab-team.jpg",[107,482,52],{"id":52},[12,484,485],{},"中眸医疗科技是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于通过光遗传学与基因疗法为因遗传性或获得性致盲性眼病而受影响的患者恢复视力。凭借在眼科基因治疗领域二十余年的持续积累，中眸从基础研究稳步迈向临床转化，在恢复人类视功能方面取得了一系列具有突破性的成果。",[12,487,488],{},"公司依托自建的 AAV 载体平台和新一代光遗传学工程平台，打造了两大核心技术体系：面向高敏感度工程化 opsin 设计的 HOPE™ 光遗传蛋白工程平台，以及可模块化扩展、支持全球放大的 AMAZE™ AAV 载体平台。中眸正在积极推进包括用于晚期 RP 的 ZM-02、用于 X 连锁视网膜劈裂症的 ZM-01 以及用于干性年龄相关性黄斑变性的 ZM-08 在内的创新产品管线，覆盖从遗传性失明到年龄相关性致盲性眼病的广泛领域，致力于通过前沿医学创新改善全球数百万患者的生活质量。",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":490},[491,492,493,494,495,496,497],{"id":413,"depth":212,"text":414},{"id":436,"depth":212,"text":436},{"id":200,"depth":212,"text":43},{"id":455,"depth":212,"text":456},{"id":465,"depth":212,"text":466},{"id":472,"depth":212,"text":472},{"id":52,"depth":212,"text":52},"2025-11-28T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-11-28-fda-clearance-optogenetic",{"title":376,"description":382},"news\u002Fpress\u002F2025-11-28-fda-clearance-optogenetic","美国纽约、中国武汉","wygd_ma1acBZKK1BkOEx3e0nyJnX5JaSx6muEIthSxM",{"id":506,"title":507,"abstract":508,"body":509,"confetti":60,"date":583,"description":513,"extension":63,"img":64,"meta":584,"navigation":66,"path":585,"seo":586,"stem":587,"subtitle":588,"__hash__":589},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-11-26-atc-2025-clinical-data.md","中眸医疗将在ATC 2025大会汇报ZM-02光遗传学基因疗法首次人体临床数据","中眸医疗今日宣布，其自主研发的ZM-02新型光遗传学疗法在MOON临床试验中的首个人体数据，于2025年11月18-19日在美国费城举行的“2025美国先进疗法大会”（Advanced Therapies Congress USA）上获邀进行主题报告，报告题为《通过光遗传学技术重建视觉功能》。此次特邀口头报告由中眸医疗首席战略官高正宏博士于2025年11月19日发表。....",{"type":9,"value":510,"toc":577},[511,514,517,520,523,527,550,555,557,560,562,565,569],[12,512,513],{},"中眸医疗科技有限公司（以下简称“中眸医疗”），是一家全球化临床阶段生物技术公司，致力于为数百万因致盲眼疾而受影响的人群恢复视觉功能，专注开发在下一代眼科视网膜领域的广谱性、颠覆性的创新基因疗法。",[12,515,516],{},"中眸医疗今日宣布，其自主研发的ZM-02新型光遗传学疗法在MOON临床试验中的首个人体数据，于2025年11月18-19日在美国费城举行的“2025美国先进疗法大会”（Advanced Therapies Congress USA）上获邀进行主题报告，报告题为《通过光遗传学技术重建视觉功能》。此次特邀口头报告由中眸医疗首席战略官高正宏博士于2025年11月19日发表。",[12,518,519],{},"高博士表示：“深感荣幸受邀在ATC 2025会议上报告ZM-02临床试验的最新主要研究结果，同时有幸参与‘基因治疗新型衣壳创新’专题讨论。ATC 为推动下一代创新疗法提供了关键的科学交流平台。ZM-02 的首次人体数据展示了光遗传学技术如何重塑晚期视网膜退行性疾病的治疗格局，并在业内引发了广泛关注与积极反馈。”",[12,521,522],{},"“在晚期视网膜色素变性（RP）中，由于患者光感受器几乎完全丧失，传统的基因特异性疗法往往无效，”中眸医疗创始人兼首席执行官沈吟教授表示。“ZM-02通过绕过已经退变的光感受器，激活残存的视网膜内层神经环路，突破了对功能性光感受器的依赖，为这一未被满足的重大临床需求提供了全新的解决路径。在ATC 2025以‘The Future of Advanced Therapies’为主题的盛会上，我们展示了令人振奋的临床数据——部分患者从全盲状态恢复至具备功能性视力，能够在日常生活中恢复基本自理能力，甚至在无需任何辅助设备的情况下骑行。这些成果标志着在晚期 RP 领域，临床可实现的界限正被重新定义。”",[107,524,526],{"id":525},"zm-02临床研究moon试验nct06292650主要结果","ZM-02临床研究（MOON试验，NCT06292650）主要结果",[416,528,529,532,535,538,541,544,547],{},[419,530,531],{},"首次人体、随机对照研究：用于治疗晚期RP的突变非依赖性的光遗传学基因疗法。",[419,533,534],{},"良好的安全性：未观察到药物相关严重不良事件或剂量限制性毒性。",[419,536,537],{},"显著疗效：在36周时，83%的受试者获得≥0.3 LogMAR的视力提升，平均改善0.59 LogMAR（约等于30个ETDRS字母）。",[419,539,540],{},"真实世界能力恢复：部分患者恢复日常生活中的自主能力，并首次在晚期RP患者中观察到色觉恢复。",[419,542,543],{},"功能性视力恢复：患者在不同光照条件下的导航能力明显改善，包括低照度环境。",[419,545,546],{},"持久性：患者现已完成52周随访，数据显示单次玻璃体腔注射ZM-02可在至少一年内维持视力改善。",[419,548,549],{},"竞争优势：与早期光遗传疗法以及其他竞品同类管线相比，ZM-02在疗效和持久性方面均表现更优，凸显了中眸医疗在新一代光遗传学领域的领先地位。",[12,551,552,553],{},"商务拓展及合作事宜，请联系：",[441,554,444],{"href":443},[107,556,43],{"id":200},[12,558,559],{},"ZM-02是一款新一代光遗传学基因疗法，用于治疗包括视网膜色素变性在内的晚期视网膜退行性疾病。该疗法通过单次玻璃体腔注射，将新型光敏蛋白PsCatCh2.0递送至视网膜神经节细胞和双极细胞，使其在缺乏功能性光感受器的情况下仍能对光产生反应。临床前研究表明，ZM-02可实现稳定的蛋白表达，具有卓越的光敏感度、快速的通道动力学特性，并在RP的小鼠模型中恢复了基本视功能。ZM-02 I\u002FII期临床试验的美国IND申请即将获批，中国IND也在积极申请中。早在2024年10月，美国FDA已授予ZM-02孤儿药的审评资格。",[107,561,52],{"id":52},[12,563,564],{},"中眸医疗科技是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于开创光遗传学与基因疗法，帮助数百万因遗传性或获得性致盲性眼病而受影响的患者恢复视力。凭借20余年在基因治疗领域的前沿探索，中眸医疗已从基础研究迈向临床应用，取得了具有突破性的视力修复成果。依托成熟的AAV载体平台与新一代光遗传学技术，中眸医疗正积极推进涵盖ZM-02（晚期的视网膜色素变性）、ZM-01（X连锁视网膜劈裂症）和ZM-08（GA-AMD）在内的创新产品管线。这些创新性疗法不断推动科学边界，致力于通过先进的医学创新改善全球公共健康。",[107,566,568],{"id":567},"关于美国先进疗法大会-advanced-therapies-congress-usa","关于美国先进疗法大会 (Advanced Therapies Congress USA)",[12,570,571,572],{},"美国先进疗法大会是北美地区最具影响力的细胞与基因治疗盛会。本次会议为期两天，在费城宾夕法尼亚会议中心举行，汇聚了来自全球的行业高管、学术与监管代表，旨在推动下一代先进疗法的发展。更多信息请访问：",[441,573,574],{"href":574,"rel":575},"https:\u002F\u002Fwww.terrapinn.com\u002Fcongress\u002Fadvanced-therapies-usa\u002Findex.stm",[576],"nofollow",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":578},[579,580,581,582],{"id":525,"depth":212,"text":526},{"id":200,"depth":212,"text":43},{"id":52,"depth":212,"text":52},{"id":567,"depth":212,"text":568},"2025-11-26T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-11-26-atc-2025-clinical-data",{"title":507,"description":513},"news\u002Fpress\u002F2025-11-26-atc-2025-clinical-data","美国纽约和中国武汉","Or5F1I1EFiemSKpR34qvqSCjww_hMGuaiTVpzSn0zSk",{"id":591,"title":592,"abstract":593,"body":594,"confetti":60,"date":675,"description":598,"extension":63,"img":64,"meta":676,"navigation":66,"path":677,"seo":678,"stem":679,"subtitle":588,"__hash__":680},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-10-20-aao-2025-clinical-data.md","中眸医疗将在AAO 2025大会公布ZM-02光遗传学基因疗法首次人体临床数据","中眸医疗科技（以下简称“中眸医疗”），一家专注于通过基因与光遗传学疗法恢复视力的全球临床阶段基因治疗公司，今日宣布，其摘要《ZM-02光遗传学基因疗法治疗晚期视网膜色素变性临床研究的安全性与有效性》（摘要编号：30081940）已被美国眼科学会（AAO）2025年年会接受为口头报告。该年会将于2025年10月18日至20日在美国佛罗里达州奥兰多市橙郡会议中心举行。…",{"type":9,"value":595,"toc":672},[596,599,605,610,613,620,622,660,666],[12,597,598],{},"口头报告展示在晚期视网膜色素变性患者中前所未有的视力恢复成果；呼应AAO 2025大会主题“IMAGINE”",[12,600,601,604],{},[16,602,603],{},"【美国纽约和中国武汉，2025年10月20日】","—中眸医疗科技（以下简称“中眸医疗”），一家专注于通过基因与光遗传学疗法恢复视力的全球临床阶段基因治疗公司，今日宣布，其摘要《ZM-02光遗传学基因疗法治疗晚期视网膜色素变性临床研究的安全性与有效性》（摘要编号：30081940）已被美国眼科学会（AAO）2025年年会接受为口头报告。该年会将于2025年10月18日至20日在美国佛罗里达州奥兰多市橙郡会议中心举行。",[12,606,607],{},[103,608],{"alt":57,"src":609},"\u002Fnews-img\u002F2025-10-20-Neuron-Excitability-01-press-1024x683.jpg",[12,611,612],{},"此次口头报告将由武汉大学眼科研究所所长沈吟教授（M.D.,Ph.D.）于2025年10月20日发表。",[12,614,615,616,619],{},"“这些结果为晚期视网膜色素变性患者带来了治疗范式的转变——在光感受器几乎完全丧失的情况下，传统的基因特异性疗法往往无效，”",[16,617,618],{},"中眸医疗创始人兼首席执行官沈吟教授表示","，“ZM-02通过激活双极细胞和神经节细胞的视觉通路，突破了对功能性光感受器的依赖。在AAO2025以‘IMAGINE’为主题的盛会上，我们欣然分享这一数据，展示患者从失明到能够独立完成日常活动——甚至重新骑行的转变。”",[107,621,526],{"id":525},[416,623,624,630,636,642,648,654],{},[419,625,626,629],{},[16,627,628],{},"首次人体、随机对照研究："," 突变非依赖性光遗传学基因疗法，用于治疗晚期视网膜色素变性的。",[419,631,632,635],{},[16,633,634],{},"良好安全性："," 未观察到药物相关严重不良事件或剂量限制性毒性。",[419,637,638,641],{},[16,639,640],{},"显著疗效："," 83%的受试者在36周时获得≥0.3LogMAR的BCVA改善，平均改善0.59LogMAR(约提高30个ETDRS字母) .",[419,643,644,647],{},[16,645,646],{},"功能性视力恢复："," 在多亮度行动力学测试中表现显著；低照度下导航能力快速恢复；首次在晚期RP患者中观察到色觉功能恢复。",[419,649,650,653],{},[16,651,652],{},"持久性："," 尽管摘要仅报道至 36周的数据，患者现已完成 52周随访，确认单次玻璃体腔注射可在至少一年内维持视力和色觉改善。",[419,655,656,659],{},[16,657,658],{},"竞争优势："," 与早期光遗传疗法相比，ZM-02在疗效和持久性方面均表现更优，凸显了中眸医疗在新一代光遗传学领域的领先地位。",[12,661,662,665],{},[16,663,664],{},"中眸医疗科学顾问委员会主席、 Health2025荣誉获得者陆英明博士（PhD, MBA, CCRA）评论：","“光遗传学正在从科学概念快速迈向临床验证，能够为曾被视为不可治疗的患者恢复视力。近期的产业合作与交易进一步凸显了这一领域在全球的认可度。中眸正处于这一转变的前沿——ZM-02是目前最先进的项目之一，在晚期RP患者中展现了前所未有的视力改善及首次色觉恢复。依托我们完全自主的HOPE和AMAZE平台，中眸具备独特优势，将持续引领并携手全球伙伴，共同塑造视觉重建的未来。”",[12,667,668,669,671],{},"商务拓展及合作事宜，请联系",[441,670,444],{"href":443},".",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":673},[674],{"id":525,"depth":212,"text":526},"2025-10-20T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-10-20-aao-2025-clinical-data",{"title":592,"description":598},"news\u002Fpress\u002F2025-10-20-aao-2025-clinical-data","ErrJSTabaiQJ6NzhbWy742maXBjgl6OdFfBtwnAKwgA",{"id":682,"title":683,"abstract":684,"body":685,"confetti":60,"date":736,"description":689,"extension":63,"img":64,"meta":737,"navigation":66,"path":738,"seo":739,"stem":740,"subtitle":741,"__hash__":742},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-07-28-funding-round.md","中眸医疗完成数千万元新一轮融资，加速眼科基因治疗全球布局","全球临床阶段的眼科基因治疗创新企业中眸医疗科技（武汉）有限公司（以下简称“中眸医疗”）今日宣布完成数千万元新一轮融资协议的签署。本轮融资的领投方和跟投方都是国内著名的投资机构，且仍有其他投资机构在跟投洽谈中，预计本轮融资规模将进一步扩大。 ……",{"type":9,"value":686,"toc":731},[687,690,694,697,700,703,705,708,711,723],[12,688,689],{},"全球临床阶段的眼科基因治疗创新企业中眸医疗科技（武汉）有限公司（以下简称“中眸医疗”）今日宣布完成数千万元新一轮融资协议的签署。本轮融资的领投方和跟投方都是国内著名的投资机构，且仍有其他投资机构在跟投洽谈中，预计本轮融资规模将进一步扩大。此次融资资金将主要用于加速核心产品ZM-02的全球多中心临床试验及后续管线开发，进一步巩固公司在眼科基因治疗领域的领先地位。",[107,691,693],{"id":692},"突破性疗法获国际认可临床数据表现亮眼","突破性疗法获国际认可，临床数据表现亮眼",[12,695,696],{},"中眸医疗核心产品ZM-02是一款广谱性光遗传学基因疗法，其首次人体临床研究（MOON：NCT06292650）结果显示，该疗法能显著改善视网膜色素变性（RP）患者的视力和生活质量。凭借其创新的治疗机制和显著的临床潜力，ZM-02已于2024年10月获得美国FDA“孤儿药”认定，并于今年5月在视觉与眼科学研究协会（ARVO）年会上首次公布了人体临床研究数据，引发行业高度关注。",[107,698,699],{"id":699},"创始人观点",[12,701,702],{},"中眸医疗创始人兼首席科学家沈吟教授表示：“感谢新老投资人的鼎力支持。本轮融资是中眸医疗发展的重要里程碑，我们将加速推进核心管线的临床进展，并持续拓展研发管线，与全球合作伙伴携手推动眼科基因治疗的突破，早日实现‘天下无盲’的愿景。”",[107,704,52],{"id":52},[12,706,707],{},"中眸医疗具有全球领先的光遗传学基因治疗的综合平台系统，致力于将创新性疗法惠及到全球退行性视网膜病患者。光遗传学基因治疗方法是将可编码光敏蛋白的基因通过AAV的载体递送到视网膜细胞，使视网膜能表达一种对光敏感的具有特殊功能的蛋白。这些对光敏感的蛋白被外界自然光所激活，并产成视觉信号信息传递到大脑，从而重塑视觉，提高患者的视力。",[12,709,710],{},"中眸医疗科技有限公司的光遗传学基因治疗产品是一种革命性的治疗方案，通过玻璃体腔注射给药方式可有效地帮助失明或视力受损的患者恢复视力。其核心优势在于",[712,713,714,717,720],"ol",{},[419,715,716],{},"它是着眼于功能性恢复和改善视力的药物疗法；",[419,718,719],{},"广谱且不受特定基因突变位点的限制，可针对所有因视网膜感光细胞凋亡所导致的失明；",[419,721,722],{},"通过一次光遗传学基因治疗，即可安全有效实现长期甚至终生的提高视力的效果。",[12,724,725,726,730],{},"投资机构联系：",[441,727,729],{"href":728},"mailto:info@zmtherapeutics.com","info@zmtherapeutics.com","。",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":732},[733,734,735],{"id":692,"depth":212,"text":693},{"id":699,"depth":212,"text":699},{"id":52,"depth":212,"text":52},"2025-07-28T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-07-28-funding-round",{"title":683,"description":689},"news\u002Fpress\u002F2025-07-28-funding-round","中国武汉","xK2GwpygPAIXE4-bXLhi-J84dyc9JLTFCGcwNYvcRWc",{"id":744,"title":745,"abstract":746,"body":747,"confetti":60,"date":895,"description":751,"extension":63,"img":64,"meta":896,"navigation":66,"path":897,"seo":898,"stem":899,"subtitle":900,"__hash__":901},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-04-18-arvo-asgct-2025.md","中眸医疗在ARVO和ASGCT大会发布ZM-02、ZM-01的突破性临床数据，并荣膺ARVO基金会旅行奖","中眸医疗科技(武汉)有限公司(以下简称“中眸医疗”)，一家致力于眼科创新性基因疗法开发、处于临床研究阶段的生物技术公司，今日宣布三项重大里程碑：……",{"type":9,"value":748,"toc":889},[749,752,757,760,763,766,773,776,781,790,796,802,807,812,815,820,823,831,836,841,846,849,856,861,865,870,874,877,881,884,886],[12,750,751],{},"中眸医疗科技(武汉)有限公司(以下简称“中眸医疗”)，一家致力于眼科创新性基因疗法开发、处于临床研究阶段的生物技术公司，今日宣布三项重大里程碑：",[12,753,754],{},[103,755],{"alt":57,"src":756},"\u002Fnews-img\u002Farvo2025.png",[12,758,759],{},"1.在2025年视觉与眼科学研究协会（ARVO）年会（5月4-8日，美国犹他州盐湖城）首次公布ZM-02光遗传学基因疗法治疗晚期视网膜色素变性（RP）的首次人体（first-in-human）临床数据，并进行口头报告；",[12,761,762],{},"2.获ARVO基金会旅行奖，以表彰科研卓越成就；",[12,764,765],{},"3.在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会（5月13-17日，美国路易斯安那州新奥尔良）公布ZM-01基因疗法治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的突破性临床数据并进行口头报告，以及ZM-02疗法临床数据的海报现场展示。",[12,767,768,769,772],{},"“对于光感受器已严重受损的晚期视网膜色素变性患者，传统基因替代疗法依赖残存的光感受器的疗效有限”中眸医疗创始人兼CEO",[16,770,771],{},"沈吟教授"," 表示，“我们的ZM-02作为广谱的新型光遗传学基因疗法，通过将新一代光敏蛋白递送至视网膜双极细胞和神经节细胞，绕过了对功能性光感受器的需求，重新激活视觉传导通路——这项突破性疗法在MOON临床试验中使78%的患者获得视力改善，且在环境光下即可发挥作用，无需外部设备辅助。与此同时，ZM-01通过强化RS1蛋白表达、优化递送技术并聚焦于改善旁中心视力，在X连锁视网膜劈裂症治疗中实现了具有临床意义的持久视力提升，克服了既往疗法的关键局限。ZM-02与ZM-01的共同成功，验证了我们平台治疗遗传多样性致盲眼病的强大实力。”",[107,774,775],{"id":775},"核心亮点",[12,777,778],{},[16,779,780],{},"1.ARVO 2025口头报告：",[12,782,783,785,786,789],{},[16,784,286],{}," ",[81,787,788],{},"Safety and Efficacy of ZM-02 Optogenetic Gene TherapyClinical Study for Advanced Retinitis Pigmentosa","（摘要编号511）",[12,791,792,795],{},[16,793,794],{},"时间："," 2025年5月4日14:00（美国山区时区）",[12,797,798,801],{},[16,799,800],{},"主讲人："," 沈吟教授（M.D.,Ph.D.），中眸医疗创始人兼首席执行官",[12,803,804,806],{},[16,805,302],{}," ZM-02作为非突变基因依赖性的疗法，在晚期RP患者中展现出良好的安全性，受试者最佳矫正视力得到显著提升，在多亮度移动测试中表现优异，同时色觉功能有明显恢复。",[12,808,809],{},[16,810,811],{},"2.ARVO基金会旅行奖：",[12,813,814],{},"中眸科研团队获得大会旅行奖1100美元经费资助，体现学界对中眸团队变革性研究的认可。",[12,816,817],{},[16,818,819],{},"3.ASGCT 2025报告：",[12,821,822],{},"最新突破性研究成果（大会报告）——",[12,824,825,785,827,830],{},[16,826,286],{},[81,828,829],{},"AAV-Mediated Gene Therapy Restores Retinal Structure andFunction in X-linked Retinoschisis: From Bench toBedside","（摘要编号18）",[12,832,833,835],{},[16,834,794],{}," 2025年5月15日14:15（美国东部时区）",[12,837,838,840],{},[16,839,800],{}," 周文慧（Windy），中眸医疗医学总监",[12,842,843,845],{},[16,844,302],{}," ZM-01基因疗法在儿童XLRS患者中实现视网膜结构修复（减少视网膜层分离和旁中心区空腔体积），视功能改善以及生活质量的提升。",[12,847,848],{},"海报展示——",[12,850,851,785,853,855],{},[16,852,286],{},[81,854,788],{},"（摘要编号440）",[12,857,858,860],{},[16,859,794],{}," 2025年5月13日18:00-19:30（美国东部时区）",[12,862,863,840],{},[16,864,800],{},[12,866,867,869],{},[16,868,302],{}," ZM-02在光感受器严重损失的晚期RP患者中展现出良好的安全性，以及对受试者视力、行动能力和色觉的多维度改善。",[107,871,873],{"id":872},"关于zm-02","关于ZM-02",[12,875,876],{},"ZM-02是中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法，用于治疗晚期视网膜退行性疾病。该疗法通过单次玻璃体腔注射，将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，使患者在缺乏功能性光感受器的情况下仍能感知光信号。与传统针对特定基因突变的疗法不同，ZM-02采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病（如年龄相关性黄斑变性）。临床前研究显示，ZM-02在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达、表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力。在进行中的首次人体MOON临床试验（NCT06292650）显示，该疗法可显著改善晚期RP患者的视力及生活质量，同时也具有良好的安全性。2024年10月，ZM-02获得美国FDA授予孤儿药资格认定。",[107,878,880],{"id":879},"关于zm-01","关于ZM-01",[12,882,883],{},"ZM-01是中眸医疗基于AAV2\u002F8载体开发的基因疗法，用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）——青少年男性黄斑变性的主要致病原因。通过单次玻璃体腔注射递送人源性RS1功能基因，ZM-01可重建视网膜结构与功能。在RS1基因敲除小鼠模型中，临床前研究证实该疗法能恢复视网膜结构、恢复视觉功能，并有效抑制炎症与细胞凋亡。临床试验（ChiCTR2200065523）显示，ZM-01可显著提升XLRS患者的最佳矫正视力（BCVA）和生活质量，疗效持续12个月以上且未出现药物相关不良反应。作为目前全球范围内均无有效治疗手段的疾病，ZM-01为基因缺陷导致的视网膜疾病提供了突破性治疗方案。",[107,885,52],{"id":52},[12,887,888],{},"中眸医疗科技（武汉）有限公司（简称“中眸医疗”）专注于眼科视网膜领域的广谱性、颠覆性创新基因疗法开发，是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于为数百万因致盲眼疾而受影响的人群恢复视力。凭借超过20年的基因疗法开创性研究，中眸医疗已从实验室研究推进到临床应用，带来了恢复视力的突破性疗法。公司利用成熟的AAV载体平台和最前沿的光遗传基因疗法技术，开发出多样化的产品管线，以应对重大的未满足的临床需求。中眸医疗的创新包括中国首个视网膜劈裂的基因疗法，以及世界领先的光遗传疗法，这些突破性技术巩固了公司在眼科领域的领先地位，推动了科学的边界。中眸医疗将继续以科学创新驱动医疗突破，推动前沿基因疗法为更多患者带来实实在在的临床获益，为全球公共健康改善贡献力量。",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":890},[891,892,893,894],{"id":775,"depth":212,"text":775},{"id":872,"depth":212,"text":873},{"id":879,"depth":212,"text":880},{"id":52,"depth":212,"text":52},"2025-04-18T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2025-04-18-arvo-asgct-2025",{"title":745,"description":751},"news\u002Fpress\u002F2025-04-18-arvo-asgct-2025","美国加州和中国","a84D3r4pIkYQO4gSaNP3vOdd6Ajup0yOfINKFXMDV5Y",{"id":903,"title":904,"abstract":905,"body":906,"confetti":60,"date":966,"description":910,"extension":63,"img":64,"meta":967,"navigation":66,"path":968,"seo":969,"stem":970,"subtitle":900,"__hash__":971},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2024-11-01-fda-orphan-drug-designation.md","重磅 | 中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗","中眸医疗（武汉）科技有限公司（简称“中眸医疗”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物ZM-02获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD），用于治疗不受特定基因突变导致的视网膜色素变性（retinis pigmentosa，RP）。……",{"type":9,"value":907,"toc":960},[908,911,918,921,927,933,937,940,944,947,949,952,955,957],[12,909,910],{},"专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 (武汉) 科技有限公司 (简称“中眸医疗”) ——今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者。ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传学基因治疗药物，通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号，从而恢复视力。",[12,912,913],{},[103,914],{"alt":915,"src":916,"title":917},"odd","\u002Fnews-img\u002Fodd-zh.jpg","odd-zh",[12,919,920],{},"“非常高兴ZM-02能获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，这是一种我们自主开发针对视网膜色素变性的光遗传基因疗法，这是一种无法治愈的遗传性疾病。” 中眸医疗创始人兼CEO沈吟教授表示。“这一里程碑突显了我们致力于推进眼科疾病创新基因疗法的决心。FDA 的认可肯定了 ZM-02 的临床潜力，并推动我们在‘让天下无盲’这一愿景下应对全球视力丧失挑战。我们始终相信光带来的力量，致力于在眼科领域开创和创新。”",[12,922,923],{},[103,924],{"alt":925,"src":926,"title":925},"中眸医疗科技（武汉）有限公司创始人-沈吟","\u002Fnews-img\u002Fshen_yin2.jpg",[928,929,932],"div",{"className":930},[931],"text-center","中眸医疗创始人兼CEO沈吟教授",[107,934,936],{"id":935},"关于孤儿药资格认定-odd","关于孤儿药资格认定 (ODD)",[12,938,939],{},"美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD) 给用于治疗影响不到 20 万人罹患的罕见疾病或病症的药物或生物制剂。根据《美国孤儿药法》，获得 ODD 的公司可享受某些激励措施，如最高 25% 的临床试验税收抵免、处方药用户费用减免，以及加速审评审批的资格；此外，如果某产品获得 FDA 的孤儿药资格认定，该产品可享受独立于知识产权保护之外的针对特定适应症的 7 年市场独占权。",[107,941,943],{"id":942},"关于视网膜色素变性-rp","关于视网膜色素变性 (RP)",[12,945,946],{},"视网膜色素变性 (RP) 是最常见的遗传性视网膜疾病，与其相关的致病基因超过270种。RP 影响全球超过 200 万人，发病率约为 1\u002F3500，导致视网膜感光细胞的进行性退化——从杆细胞开始，随后累及锥细胞。RP 通常在青春期发病，起初表现为夜盲，逐渐发展为周边视野丧失，最终导致“隧道视力”和严重的视力损害或失明，白内障和黄斑水肿等并发症会加剧视力恶化。疾病进程因人而异，有些患者可多年保留部分视力，而另一些患者在 40 岁前失明。目前尚无有效的视网膜色素变性治疗方法。",[107,948,43],{"id":200},[12,950,951],{},"ZM-02 是由中眸医疗开发的光遗传基因疗法，用于治疗视网膜退行性疾病。通过单次玻璃体内注射，将一种新型光敏蛋白基因递送到视网膜细胞，使其在感光细胞丧失的情况下仍能对光作出反应。与传统的针对特定突变的基因疗法不同，ZM-02 提供了一种普适性的方法，用于解决多基因突变及其他涉及感光细胞退化的视网膜疾病，如老年黄斑变性 (AMD)。",[12,953,954],{},"ZM-02 采用了新开发的光敏蛋白，具有更高的光敏性、安全性和更快的反应速度。临床前研究显示，ZM-02 在小鼠视网膜组织中可稳定表达，并能恢复视网膜色素变性小鼠模型的光敏性和视觉功能。在北京同仁医院开展的首次人体试验 (NCT06292650) 表明，RP 患者的视力和生活质量有显著改善。",[107,956,52],{"id":52},[12,958,959],{},"中眸医疗（武汉）科技有限公司（下称“中眸医疗”）专注于眼科视网膜领域的广谱性、颠覆性创新基因疗法开发，是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于为数百万因致盲眼疾而受影响的人群恢复视力。凭借超过20年的基因疗法开创性研究，中眸医疗已从实验室研究推进到临床应用，带来了恢复视力的突破性疗法。公司利用成熟的AAV载体平台和最前沿的光遗传疗法，开发出多样化的产品管线，以应对重大的未满足需求。中眸医疗的创新包括中国首个用于视网膜劈裂的基因疗法，以及领先的光遗传疗法，这些疗法利用光敏蛋白，巩固了公司在眼科领域的领导地位。这些突破性疗法推动了科学的边界，旨在通过先进的医学创新改善公共健康成果。",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":961},[962,963,964,965],{"id":935,"depth":212,"text":936},{"id":942,"depth":212,"text":943},{"id":200,"depth":212,"text":43},{"id":52,"depth":212,"text":52},"2024-11-01T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2024-11-01-fda-orphan-drug-designation",{"title":904,"description":910},"news\u002Fpress\u002F2024-11-01-fda-orphan-drug-designation","wkDlb0_6YACOgu3s06JJxx3DvN6rr8gMg157JDW16GU",{"id":973,"title":974,"abstract":975,"body":976,"confetti":60,"date":1017,"description":975,"extension":63,"img":64,"meta":1018,"navigation":66,"path":1019,"seo":1020,"stem":1021,"subtitle":64,"__hash__":1022},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2023-08-22-rp-guang-ai-alliance.md","沈吟教授携“遗传性眼病治疗新进展”亮相RP之光爱心联盟全国病友大会暨眼科细胞与基因创新峰会","2023年8月19日，由RP之光爱心联盟举办的第三届RP之光爱心联盟全国病友大会暨眼科细胞与基因创新峰会在苏州隆重召开。会议聚齐了国内10余位遗传性视网膜病变研究领域医学专家，10多家生物医药代表公司代表以及来自全国各地的近600位遗传性视网膜病变（RP）患者及家属。",{"type":9,"value":977,"toc":1014},[978,980,985,988,993,996,1001,1006,1008,1011],[12,979,975],{},[12,981,982],{},[103,983],{"alt":57,"src":984},"\u002Fnews-img\u002F2023-08-22-1.jfif",[12,986,987],{},"武汉大学人民医院眼科中心、中眸医疗创始人沈吟教授作为遗传性眼病领域深耕多年的医学专家也受邀出席就\"遗传性眼病治疗新策略\"这一主题进行演讲。会议前一天，沈吟教授就与部分致病基因突变患者及家属进行深入交流与探讨，搜集了患者和家属比较关心与关注的与治疗进展有关的问题，并将这些问题的答案结合到会议当天的演讲中，引起热烈反响。",[12,989,990],{},[103,991],{"alt":57,"src":992},"\u002Fnews-img\u002F2023-08-22-2.webp",[12,994,995],{},"沈吟教授从事视网膜疾病的临床和科研工作超过10年，对病友和家属怀揣更多的理解和包容。为了更好地帮助遗传性眼病的患者及家属，沈吟教授及团队携武汉大学弘毅学堂医学生利用会议间隙开展调研，邀请患者和家属填写问卷，通过RP爱心大会搭建的病友及医生交流的平台获取更多的疾病信息，促进治疗遗传性眼病研发工作的推进。",[12,997,998],{},[103,999],{"alt":57,"src":1000},"\u002Fnews-img\u002F2023-08-22-3.webp",[12,1002,1003],{},[103,1004],{"alt":57,"src":1005},"\u002Fnews-img\u002F2023-08-22-4.webp",[107,1007,52],{"id":52},[12,1009,1010],{},"中眸医疗科技有限公司具有全球领先的光遗传学基因治疗的综合平台系统，致力于将创新性疗法惠及到全球退行性视网膜病患者。光遗传学基因治疗方法是将可编码光敏蛋白的基因通过AAV的载体递送到视网膜细胞，使视网膜能表达一种对光敏感的具有特殊功能的蛋白。这些对光敏感的蛋白被外界自然光所激活，并产成编码了视觉信号的信息传递到大脑，从而重塑视觉，提高患者的视力。",[12,1012,1013],{},"中眸医疗科技有限公司的光遗传学基因治疗产品是一种新的治疗方案，通过玻璃体腔注射给药方式可有效地帮助失明或视力受损的患者恢复视力。其核心优势在于1）它是着眼于功能性恢复和改善视力的药物疗法；2）广谱且不受特定基因突变位点的限制，可针对所有因视网膜感光细胞凋亡所导致的失明，3）通过一次光遗传性基因治疗，即可安全有效实现长期甚至终生的提高视力的效果。",{"title":57,"searchDepth":58,"depth":58,"links":1015},[1016],{"id":52,"depth":212,"text":52},"2023-08-22T00:00:00.000Z",{},"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2023-08-22-rp-guang-ai-alliance",{"title":974,"description":975},"news\u002Fpress\u002F2023-08-22-rp-guang-ai-alliance","RpJtxMjf43MSmCGH1JnLiDV6k9ZbHCtAnDNOp-lJ-2k",1783416673050]