[{"data":1,"prerenderedAt":71},["ShallowReactive",2],{"press-zh-2026-05-14-asgct-2026-clinical-translation":3},{"id":4,"title":5,"abstract":6,"body":7,"confetti":59,"date":60,"description":61,"extension":62,"img":63,"meta":64,"navigation":65,"path":66,"seo":67,"stem":68,"subtitle":69,"__hash__":70},"press_zh\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-05-14-asgct-2026-clinical-translation.md","中眸医疗在 ASGCT 2026 展示临床转化成果与下一代视网膜基因治疗平台","中眸医疗今日在2026年ASGCT展示了ZM-02光遗传基因疗法的首次人体试验52周结果、下一代ON型双极细胞项目进展及Moji 2.0色觉测评工具，显示晚期视网膜色素变性患者安全耐受性良好、视力与色觉改善显著，并提出覆盖全视力谱的创新治疗与评估策略。",{"type":8,"value":9,"toc":55},"minimark",[10,19,22,25,28,31,38,47],[11,12,13,14,18],"p",{},"中眸医疗今日在美国马萨诸塞州波士顿举行的",[15,16,17],"strong",{},"2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会"," 上进行了两场口头报告和一项海报展示。",[11,20,21],{},"大会上，中眸医疗展示了 ZM-02 用于晚期视网膜色素变性患者的首次人体 MOON 试验 52 周临床实验结果、一项下一代靶向 ON 型双极细胞（ON-bipolar）的光遗传学项目的临床前数据，以及一种为极低视力患者设计的色觉功能结局评估工具的测试数据。公司认为，这些研究成果展现了其差异化的视网膜基因治疗战略，即通过更具临床可行性的给药方式、无需依赖特定基因突变的视觉恢复方案，以及能够更准确评估晚期患者实际获益的新型功能评价工具，构建完整的治疗与评估体系。",[11,23,24],{},"在关于 ZM-02 的口头报告中，中眸医疗分享了针对晚期视网膜色素变性且基线视力严重受损患者开展的随机、单盲、假手术对照 MOON 试验的 52 周数据。根据报告，ZM-02 在单次玻璃体腔注射后一年内总体耐受性良好，未观察到严重不良事件、剂量限制性毒性、与药物相关的后节炎症或眼部结构性并发症。全部 6 名接受治疗的受试者均较基线有所改善，其中 83.3% 达到至少 0.3 LogMAR 的具有临床意义的最佳矫正视力（BCVA）改善，第 52 周平均 BCVA 改善幅度为 0.61 LogMAR。接受治疗的受试者相比对照组在多亮度功能测试和色调辨别方面也显示出持续改善。",[11,26,27],{},"在第二场口头报告中，重点介绍了其下一代靶向 ON 型双极细胞（ON-bipolar）的光遗传学项目，该项目结合了 TRPM1 启动子、增强型感光蛋白 NCR273 以及优化后的 AAV2.NN 衣壳。在 rd10 小鼠中，该构建体在单次玻璃体腔注射后实现了强效且选择性的 ON 型双极细胞表达，恢复了视网膜光反应、皮层信号传导以及视觉引导行为。治疗效果持续至少 1 年，同时视网膜结构保持完整，未观察到毒性或免疫相关损伤。公司认为，这些发现支持其下一代光遗传学平台继续向未来人体临床转化推进。",[11,29,30],{},"在海报展示环节展示了 Moji 2.0（LVCDT）的数据。这是一种定量色觉辨别工具，旨在解决遗传性视网膜疾病中的关键终点缺口。根据海报内容，Moji 2.0 在不同亚组和不同疾病严重程度中均表现出与 BCVA 最强的相关性，优于 Ishihara 和 LVCCT，尤其是在传统检测方法失效的严重视力损伤患者中。海报还指出，Moji 2.0 能够在完整视力谱范围内对色觉进行分级，包括手动感知（hand motion）、光感（light perception）以及无光感（no light perception）患者，因此它成为该研究中唯一能够覆盖整个遗传性视网膜营养不良疾病视力范围的可行色觉检测工具。",[11,32,33,34,37],{},"“ASGCT 是一个能够区分兼具临床转化能力与平台深度项目的重要论坛，”",[15,35,36],{},"中眸医疗创始人兼首席执行官沈吟教授"," 表示。“今年，我们很高兴展示覆盖公司整个视网膜基因治疗战略链条的数据——从 ZM-02 的首次人体临床结果，到下一代 ON 型双极细胞光遗传学工程，再到有望改善严重视网膜疾病疗效评估方式的转化终点研究。”",[11,39,40,43,46],{},[15,41,42],{},"关于 ZM-02",[44,45],"br",{},"\nZM-02 是为晚期视网膜色素变性开发的下一代光遗传学基因疗法。在随机 MOON 临床试验（NCT06292650）中，ZM-02 正被评估作为一种单次玻璃体腔注射疗法，用于治疗晚期 RP 和严重视力损失患者。根据此次被 ASGCT接收的摘要，该首个人体研究的 52 周结果显示，ZM-02 具有良好的安全性，并在视力、功能视觉和色觉方面实现持续改善，支持其作为一种非突变依赖疗法继续推进临床开发。ZM-02 已于 2024 年 10 月获得美国 FDA 孤儿药认定，且 FDA 已于 2025 年 11 月批准开展随机、国际多中心 Phase 1\u002F2 PRISM 临床试验（NCT07282457）。",[11,48,49,52,54],{},[15,50,51],{},"关于中眸医疗",[44,53],{},"\n中眸医疗是一家专注于开发严重视网膜疾病创新疗法的全球眼科基因治疗公司。公司于 2026 年 3 月启用 中眸医疗作为新的英文名称，以体现其向全球化眼科基因治疗企业发展的战略定位。其产品管线包括处于临床阶段、基于光遗传技术开发的晚期视网膜色素变性治疗项目 ZM-02，以及其他旨在支持视觉恢复和视网膜基因治疗开发的项目和技术平台。",{"title":56,"searchDepth":57,"depth":57,"links":58},"",2,[],false,"2026-05-14T00:00:00.000Z","中眸医疗今日在美国马萨诸塞州波士顿举行的2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会 上进行了两场口头报告和一项海报展示。","md",null,{},true,"\u002Fnews\u002Fpress\u002F2026-05-14-asgct-2026-clinical-translation",{"title":5,"description":61},"news\u002Fpress\u002F2026-05-14-asgct-2026-clinical-translation","中国香港和上海","Hb7uRQM5__WisIOrHqAwrir2Xx8qX5NorNcjPfy0jH0",1783416674191]