中眸医疗多项成果将亮相 2026 年 ASGCT 年会

此次展示重点聚焦 ZM-02 的首次人体临床数据、下一代 ON-双极细胞靶向光遗传学技术，以及针对视力极低患者的创新色觉评估指标。

专注于为严重视网膜疾病开发变革性疗法的全球临床阶段基因治疗公司中眸医疗，今日宣布其三项摘要已被 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会接收。ASGCT 年会是基因与细胞治疗创新领域全球领先的论坛之一，将于 5 月 11 日至 15 日在美国马萨诸塞州波士顿举行。此次入选包括两项口头报告和一份海报展示，凸显了中眸医疗在视网膜基因治疗领域日益增强的临床和转化领导地位。

两项口头报告将分别展示：ZM-02 治疗晚期视网膜色素变性（RP）的首次人体、随机 MOON 临床试验的 52 周数据，以及下一代 ON-双极细胞靶向光遗传学项目的临床前数据。海报展示将重点介绍 Moji Test，这是一种专为严重低视力患者设计的色觉功能评估工具。这些展示共同体现了中眸医疗的战略：通过从首次人体验证到下一代平台创新，以及更精准的功能评估，推进不依赖基因突变类型的视觉恢复疗法。

“ASGCT 是基因治疗领域的汇聚地，入选两项口头报告和一份海报，是对中眸医疗实力的重要认可。在这一被公认为全球规模最大、最负盛名的基因与细胞治疗会议上，仅有极少数提交的摘要能被选为口头报告。我们的视网膜项目能够占据两个名额，反映了我们的科学造诣和临床数据的扎实程度。”中眸医疗联合创始人兼首席运营官章洁勇 表示，“我们的核心管线 ZM-02 产生的首次人体数据，是我认为目前遗传性视网膜疾病领域最令人振奋的数据之一，具有持久性、可重复性，且是在那些别无选择的患者身上测得的。我们将在波士顿的讲台上分享这些数据，并期待届时的交流。但同样令我兴奋的是未来。我们的下一代光遗传学平台在多种视觉恢复方案上持续取得进展，并获得了跨模态的强有力临床前数据支持。我们也将在会上对此进行分享。我们相信，这直接证明了该平台的广度和价值。对于正在思考视网膜基因治疗领域持久价值所在的合作伙伴和投资者而言，答案就是：平台的深度、临床的验证以及正确的团队。中眸医疗三者兼备。我们欢迎各类战略合作伙伴加入我们，共同推进商业化进程。”

中眸医疗认为，这些展示进一步强化了公司在视网膜基因治疗领域的差异化优势：结合了临床便捷的玻璃体腔注射给药、不依赖突变的光遗传学设计，以及能够更好捕捉晚期视网膜变性患者获益的功能终点。

重点报告内容

口头报告 1
题目： 利用增强型感光蛋白和启动子的下一代靶向 ON 双极细胞光遗传疗法在视网膜变性中实现持久视功能恢复
摘要 ID： 185
时间地点： 2026 年 5 月 13 日，11:00-11:15（美国东部时间），MCEC 205ABC 室（2 层）
报告人： 沈吟，中眸医疗创始人兼 CEO

本报告重点介绍了下一代光遗传学构建体的临床前数据。该构建体结合了 ON-双极细胞特异性 TRPM1 启动子、增强型光敏蛋白 NCR273 以及优化的 AAV2.NN 衣壳。在 rd10 小鼠模型中，通过单次玻璃体腔注射，该构建体实现了稳健且选择性的 ON-双极细胞表达，并持久恢复了光反应、皮层信号和视觉引导行为。治疗效果持续至少一年，视网膜结构保存完好，且未观察到毒性或免疫相关损伤。摘要指出，这些发现基于 ZM-02 此前的 IIT 和 IND 获批经验，支持未来的临床转化和全球扩展。

口头报告 2
题目： 首个人体 ZM-02 光遗传疗法治疗晚期视网膜色素变性的 52 周持续视觉和功能改善结果
摘要 ID： 446
时间地点： 2026 年 5 月 15 日，08:45-09:00（美国东部时间），MCEC 257AB 室（2 层）
报告人： 沈吟，中眸医疗创始人兼 CEO

本次报告将汇报 ZM-02 在晚期视网膜色素变性患者中进行的随机、单盲、对照 MOON 临床试验的 52 周安全性和视觉结果。摘要显示，所有不良事件均为 2 级及以下，可自行缓解或通过常规护理解决，且均与 ZM-02 无关。未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件。在治疗组受试者中，83.3% 的受试眼实现了具有临床意义的最佳矫正视力（BCVA）改善，100% 在至少 2 项或 3 项多亮度测试中表现进步，并报告了色调辨别力的持续提升。对照组未表现出 BCVA 改善，功能测试变化极小且不一致。

海报展示
题目： 一种用于极低视力患者的基因与细胞治疗色觉功能结局指标
摘要 ID： 2378
时间地点： 2026 年 5 月 13 日，17:00-18:30（美国东部时间）
作者： 周文慧，MD，中眸医疗医学总监

本海报介绍了 Moji 低视力色觉辨别测试（Moji LVCDT），旨在量化 BCVA 差于 LogMAR 1.6 的遗传性视网膜营养不良患者的残留色觉，而传统的 Ishihara 和 LVCCT 等测试通常在这些患者中失效。研究显示，Moji LVCDT 分数与 BCVA 呈强负相关，并能检测和分级低视力受试者的残留色觉功能。其高完成率、与功能性视觉的强相关性以及可重复性，支持其在晚期遗传性视网膜疾病人群中作为基线和纵向结局指标的潜力。

关于 ZM-02

ZM-02 是为晚期视网膜色素变性开发的下一代光遗传学基因疗法。在随机 MOON 临床试验（NCT06292650）中，ZM-02 正被评估作为一种单次玻璃体腔注射疗法，用于治疗晚期 RP 和严重视力损失患者。根据此次被 ASGCT 接收的摘要，该首个人体研究的 52 周结果显示，ZM-02 具有良好的安全性，并在视力、功能视觉和色觉方面实现持续改善，支持其作为一种非突变依赖疗法继续推进临床开发。ZM-02 已于 2024 年 10 月获得美国 FDA 孤儿药认定，且 FDA 已于 2025 年 11 月批准开展随机、国际多中心 I/II 期 PRISM 临床试验（NCT07282457）。

关于中眸医疗

中眸医疗是一家专注于开发严重视网膜疾病创新疗法的全球眼科基因治疗公司。公司于 2026 年 3 月启用 Augelux Therapeutics 作为新的英文名称，以体现其向全球化眼科基因治疗企业发展的战略定位。其产品管线包括处于临床阶段、基于光遗传技术开发的晚期视网膜色素变性治疗项目 ZM-02，以及其他旨在支持视觉恢复和视网膜基因治疗开发的项目和技术平台。