研发管线概览
| 适应症 | 研发管线 | 探索 | IIT | IND | 一期/二期临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| X-连锁视网膜劈裂症 | ZM-01 | ||||
| 视网膜色素变性 | ZM-02 | ||||
| 年龄相关性黄斑变性 | AGX-08 |
视网膜色素变性（RP）
视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）是一组遗传性视网膜疾病，表现为视网膜进行性退化与视觉功能逐渐丧失。患者的光感受器细胞随疾病进展逐步凋亡，进而导致视力缓慢衰退。
RP多在儿童期、青少年期或成年早期确诊。疾病进展速度与视力受损程度个体差异较大，多数患者于40岁前后进入法定盲范畴，中心视野常仅存直径不足20度的狭窄区域。
在美国，RP患者约10万人。该疾病与近100种不同基因的突变相关，这些基因对维持光感受器正常功能至关重要。
视网膜色素变性示意图
干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）
年龄相关性黄斑变性是55岁及以上人群不可逆视力丧失的主要原因，在发达国家尤为突出。绝大多数AMD始于干性阶段，其特征为黄斑区下方出现玻璃膜疣（脂质与蛋白沉积）。早期患者可能长期保持稳定视力，但疾病具有进展风险。
地图样萎缩（GA）是干性AMD的晚期严重形式，可导致深度且不可逆的中心视力丧失。其病理特征为视网膜色素上皮细胞的进行性死亡——该细胞层对光感受器存活至关重要，以及脉络膜循环系统的退化，最终引发光感受器丧失与视野中心暗点扩大。
全球约有500万GA患者，这是一个重大且快速增长的未满足需求，也正是我们基因疗法管线所专注攻克的领域。
地图样萎缩盲点示意图