光遗传学：超越基因限制的新一代视觉重建疗法
中眸医疗致力于推动光遗传基因治疗的临床转化，为视网膜退行性疾病患者开发变革性疗法。光遗传学通过基因递送技术，使残存的内层视网膜细胞重新获得光响应能力，从而在光感受器丧失后重建视觉感知。
尽管该技术在神经科学领域已发展二十余年，中眸医疗仍是全球少数成功将其推进至临床阶段、并专注于视觉功能重建的公司之一。
AAV基因递送技术平台
腺相关病毒（AAV）是一种小型、无致病性的病毒载体，经工程化改造后能够高效、精准递送治疗基因，具有表达持久、免疫原性低、安全性良好等特点，已成为基因治疗的主流递送工具。重组AAV载体将病毒原始基因组替换为治疗性表达框，实现稳定、可控的基因传递且不引发病毒复制。
中眸医疗通过衣壳工程化改造、启动子优化及细胞类型特异性表达策略，持续提升AAV在目标视网膜细胞中的转导效率与表达精准度。我们的核心产品ZM-02基于临床级rAAV载体开发，旨在通过基因修复从而恢复患者功能性视觉。
我们致力于推进AAV技术持续创新，系统布局覆盖遗传性到获得性视网膜疾病的下一代基因疗法，旨在为全球患者提供可及、可信的临床解决方案。
光遗传基因治疗的作用机制
人眼视网膜中约有1.26亿个光感受器细胞，负责将光信号转化为视觉电信号。在视网膜退行性疾病中，这些细胞逐渐丧失，导致视力严重下降乃至失明。
光遗传治疗通过向残存的视网膜神经细胞导入光敏蛋白（如通道视紫红质），将其“重编程”为可响应光的“类光感受器”，从而重建视觉感知通路。
该疗法具有以下关键优势：
- 晚期功能重建：即便在光感受器严重丧失的疾病晚期阶段，仍能恢复基础光感知与视觉功能；
- 广谱覆盖：作用机制独立于特定基因突变，可覆盖多种遗传亚型；
- 填补治疗空白：为目前缺乏有效疗法的广泛患者群体，尤其是晚期患者，提供全新干预选择。
为什么选择光遗传学？
从延缓疾病进展到重建视觉功能的治疗跃升
现有大多数视网膜疾病疗法仅能延缓视力下降，一旦光感受器严重受损，则无法恢复有效视觉。光遗传学提供了一种根本性解决方案：通过赋予存活视网膜细胞光响应能力，直接重新激活视网膜神经通路。即使疾病已进入晚期，该技术仍具备恢复视觉功能的潜力，实现从“延缓失明”到“重建视力”的范式变革。
不受基因突变限制的广谱治疗方案
与传统基因疗法仅针对单一缺陷基因不同，光遗传治疗不依赖于特定致病突变。通过将残存的内层视网膜细胞转化为光敏感神经元，该技术有望惠及广泛的遗传性与获得性视网膜疾病患者，包括目前尚无针对性基因疗法的人群。
视网膜色素变性（RP）光遗传基因治疗首次人体临床试验
中眸医疗自主研发的AAV光遗传基因治疗产品ZM-02，面向不同基因型、已发生严重视力丧失的视网膜色素变性患者。目前正在开展的MOON临床试验（NCT06292650）是该产品的首个人体研究，旨在系统评估其安全性、耐受性及初步疗效。试验采用单次、单眼玻璃体腔注射给药，通过剂量递增设计进行评估，并设立假注射对照组。
每个剂量组别纳入约2–3名受试者，以严谨科学方式推进临床验证。
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